Российская биотехнологическая компания Biocad намерена зарегистрировать первый в стране оригинальный препарат для генной терапии гемофилии В в начале 2026 года. Об этом заявил вице-президент компании Biocad Валентин Додонов, выступая на Форуме научных коммуникаторов SciComm-2025 Neva в Санкт-Петербургском государственном университете (СПбГУ), передает ТАСС.
Гемофилия входит в список орфанных (редких) заболеваний. Это наследственное нарушение свертывания крови, связанное с мутацией в Х-хромосоме. В России на 2023 год было зарегистрировано 1 354 пациента с гемофилией В.
"Мы осваиваем новую для нас нишу - это генетические препараты. Сегодня у нас в разработке более шести препаратов, и первый в России генетический препарат для лечения гемофилии B будет зарегистрирован в начале следующего года", - отметил Додонов.
По его словам, генетическая терапия предполагает, что больному можно будет один раз ввести препарат и изменить выработку фактора крови, что приведет к выздоровлению. Компания подала документы на регистрацию в Минздрав РФ в апреле. Заявка была подана на основании данных клинического исследования совмещенных I-II фаз с участием более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В.
