Российские ученые разработали прототип препарата от спинальной мышечной атрофии. Об этом заявил член-корреспондент РАН профессор гендиректор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов в ходе пресс-конференции "Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга".
"Нашей задачей было создание препарата, который, прежде всего, на территории России обладает патентной частотой, а также обладает не меньшей, а желательно большей эффективностью в отношении тех клеток, которые он должен таргетировать, и главное, чтобы у него отсутствовали те побочные эффекты, которые присущи вот тому препарату сравнения, который мы применяем", - сказал он.
Белоусов отметил, что специалисты провели испытания на животных со спинальной мышечной атрофией - такие животные умирают на 20-й день после рождения. После однократной инъекции мыши живут уже почти год и хорошо себя чувствуют, что свидетельствует об эффективности препарата. Кроме того, терапевтический вирус прототипа препарата значительно меньше таргетирует печень и сердце, в отличие от западных препаратов.
По его словам, правительство выделило финансирование на проведение доклинических регламентных и клинических исследований препарата. Примерно к 2029 - 2030 году ученые рассчитывают получить регистрационное удостоверение на готовый препарат.
